BTK - Rilzabrutinib - PRN1008 con questi nomi viene chiamato un nuovo farmaco biologico che in tutto il mondo si sta sperimentando per la cura del Pemfigo. In molti ci chiedete informazioni al riguardo, per questo abbiamo chiesto al Comitato Scientifico ANPPI di scrivere una breve informativa per i pazienti.
STUDIO IN CORSO: L'azienda Principia Biopharma sta conducendo uno studio clinico multicentrico internazionale per valutare sicurezza ed efficacia di un farmaco biologico chiamato Rilzabrutinib (PRN1008) nel Pemfigo.
COME FUNZIONA IL FARMACO?
Si tratta di un inibitore orale della Bruton tirosin chinasi (BTK), molecola che svolge un ruolo nella modulazione della risposta immunitaria e nella riduzione dell’infiammazione. Per tale motivo il farmaco non viene considerato un immunosoppressore tradizionale ed il suo uso in varie patologie immuno-mediate e nei pazienti con pemfigo fino ad ora testati (circa 116 pazienti affetti da patologie autoimmuni) ha dimostrato un buon profilo di sicurezza e nei pazienti trattati non è stata osservata una particolare suscettibilità alle infezioni.
PUO’ ESSERE USATO IN ERA COVID-19?
Il farmaco non appare associato ad aumento della suscettibilità del rischio di infezioni e ciò sembra essere valido anche in caso di infezione da COVID-19. Vi è al riguardo una attiva sorveglianza a livello internazionale per segnalare prontamente eventuali variazioni. Naturalmente in questa fase pandemica la prudenza utilizzata nel caso dell’uso di tutte le terapie immunosoppressive tradizionalmente impiegate nella cura del pemfigo dovrà essere adottata anche con questo farmaco.
COME VIENE SOMMINISTRATO?
Il Rilzabrunitib ha il vantaggio di poter essere assunto per via orale, sotto forma di compresse, il che rende la terapia particolarmente maneggevole rispetto ad altri farmaci biologici.
PER CHI PUO’ ESSERE UTILE?
Il farmaco sembra essere utile nei pazienti affetti da pemfigo volgare. Non viene a tutt’oggi preso in considerazione il suo impiego in altre malattie bollose autoimmuni.
In particolare, il farmaco può essere preso in considerazione in:
-pazienti che non hanno risposto in maniera soddisfacente alle terapie di prima linea, che solitamente consistono nella associazione di cortisone e immunosoppressore;
-nei pazienti che presentano controindicazioni all’uso dei cortisonici sistemici
-nei pazienti che riducendo il dosaggio degli steroidi vanno incontro a precoce ricomparsa della malattia.
PUO’ IL FARMACO ESSERE USATO INSIEME AL RITUXIMAB?
L’utilizzo contemporaneo dei due farmaci non è consentito. E’ però possibile prendere in considerazione il Rilzabrutinib nei casi in cui la terapia con rituximab si riveli controindicata oppure non efficace. Sarà lo specialista curante a valutarne il possibile impiego caso per caso.
DOVE E’POSSIBILE ESSERE CURATI CON QUESTO FARMACO?
Lo studio in Italia è attualmente condotto solamente da Centri specializzati nella diagnosi e cura delle patologie bollose autoimmuni e tra questi gli unici dove il farmaco è disponibile sono:
Fondazione Ca’ Granda-IRCCS, Ospedale Maggiore, Milano
USL Toscana Centro-Piero Palagi, Firenze
Ospedale Cristo Re, Roma
Istituto Dermopatico dell’Immacolata (IDI)-IRCCS, Roma
COME ACCEDERE A QUESTI CENTRI?
L’ANPPI è a vostra disposizione per fornire indicazioni sulle modalità di accesso ai centri autorizzati e per contribuire a chiarire ogni eventuale ulteriore dubbio, in collaborazione con gli specialisti del Comitato Scientifico.